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目录
1. 三大模式
2. AAV 载体
3. 递送路径
4. 已批准里程碑
5. PyTorch — ASO 剪接修正(概念)
6. 候选疾病
7. ASO vs AAV
8. 挑战
9. 前沿
10. Common Pitfalls
10.1 治愈所有神经病
10.2 AAV 一劳永逸无风险
10.3 IV 注射即入脑
10.4 ASO = 基因治疗(永久)
10.5 CRISPR 已临床常规
11. Related Concepts
References